Mit ca. 12.000 Patienten in über 100 Studien hat die klinische Entwicklung neuer Krebsmedikamente in Deutschland auch international einen herausragenden Stellenwert – wir sind nach den USA das zweitwichtigste Studienland für Novartis Oncology.
RAD001 ist ein einmal täglicher einzunehmender Inhibitor der Signaltransduktion des mTOR-Stoffwechselweges zur Behandlung des kleinzelligen Nierenkarzinoms. Im Februar 2008 wurde eine an 400 Patienten durchgeführte Studie aufgrund der Vorteile für die Überlebensdauer bei Patienten mit fortgeschrittenem Nierenkrebs vorzeitig abgebrochen und allen Patienten RAD001 angeboten. Ein Zulassungsantrag wird im zweiten Halbjahr 2008 gestellt werden.
ASA404 ist eine neue Substanz zur Behandlung von Lungenkrebs, welcher weltweit die zweithäufigste Todesursache darstellt. 85-90% diese Patienten haben ein nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom und sind mögliche Zielpatienten für ASA404. Das Wirkprinzip beruht auf einer Zerstörung der Blutgefäße, die den Tumor versorgen und am Leben erhalten. Die Phase3 Studien wurden im April 2008 begonnen.
Novartis hat insgesamt sechs neue Wirkstoffe in der späten klinischen Entwicklung: RAD001 (verschiedene hämatologische und solide Tumoren), SOM230 (Cushing-Syndrom / refraktärer Karzinoidtumor, Akromegalie), LBH589 (Multiples Myelom / kutanes T-Zell Lymphom), EPO906 (Eierstockkrebs) und PKC 412 (akute myeloische Leukämie), ASA (Lungenkrebs). Dies ist eine gute Basis um Patienten auch in Zukunft wirksame und gut verträgliche Medikamente bieten zu können.

Vildagliptin ist die neue Hoffnung in der Behandlung des Typ 2 Diabetes und gehört zu einer neuen Substanzklasse, den so genannten Gliptinen bzw. Dipeptidylpeptidase (DPP) IV Inhibitoren.
Vildapliptin hemmt den Abbau des Darmhormons Glucagon-like Peptide-1 (GLP-1). Dieses GLP-1 erhöht nach einer kohlenhydratreichen Mahlzeit die Freisetzung von Insulin aus den Beta-Zellen der Bauchspeicheldrüse. GLP-1 wird im Körper normalerweise schnell abgebaut und kann unter Vildagliptintherapie länger im Kreislauf zirkulieren. Diese Therapie senkt nicht nur effektiv erhöhte Blutzuckerspiegel, sie ist auch sicher; das Risiko von Unterzuckerungen unter Vildagliptin ist ausgesprochen gering. Neben der guten Blutzuckersenkung in klinischen Studien, die vergleichbar mit anderen Therapieansätzen sind, geben präklinische Untersuchungen Hoffnung auf eine Regeneration der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse. Diese Substanz sowie eine Kombination mit dem Wirkstoff Metformin in einer Tablette wird Mitte des Jahres 2008 in Deutschland eingeführt.

Im Bereich Neuroscience hat Novartis mit FTY720D und ATI355 zwei starke Kandidaten im Portfolio, die echten Innovationscharakter haben und wichtige Therapielücken füllen.
FTY720 könnte als erste oral einzunehmender Wirkstoff die Therapie bei Multipler Sklerose (MS) die Therapie revolutionieren. Dieser Immunmodulator mit einem neuartigen innovativen Wirkprinzip (Sphingosinphosphat-Rezeptor-Agonist) hat auch im dritten Jahr einer Langzeitstudie seine Wirksamkeit bei der Indikation schubförmige Multiple Sklerose gezeigt.  Die Multiple Sklerose ist eine chronisch-entzündliche Autoimmunerkrankung die häufig bereits im jungen Erwachsenenalter beginnt.  Weltweit sind schätzungsweise mehr als eine Million Menschen betroffen, alleine in Deutschland über 100.000.
ATI355, ein monoklonaler Antikörper, wird bei zu Querschnittslähmung führenden Rückenmarksverletzungen eingesetzt. ATI richtet sich gegen das körpereigene NOGO-A-Protein und führt zur Regeneration von verletzten Neuronen. Es wird zurzeit in einer Phase 1 Studie bei Querschnittslähmung untersucht. Weiterhin befinden sich mit AFQ056 bei L-Dopa induzierten Dyskinesien bei Parkinson-Patienten und BGG492 in der Indikation Epilepsie weitere interessante Moleküle in frühen Prüfstadien.

QAB149 ist ein Beta-2-Agonist mit lang anhaltender Wirkung, der zur Monotherapie der COPD (chronisch obstruktive Lungenerkrankung, "Raucherlunge") sowie in Kombination mit weiteren Substanzen entwickelt wird. Nach Abschluss der laufenden Phase 3 Studien ist noch für 2008 ein Zulassungsantrag geplant. Während bisherige Medikamente zweimal täglich genommen werden müssen, ist QAB149 mit einer 24 h Wirkdauer bei gleichzeitigem schnellem Wirkeintritt für die Einmalgabe geeignet. Eine besonders interessante Entwicklung zur Behandlung von COPD und Asthma ist die Kombination mit NVA237 (QVA149), einem inhalativen Anticholinergikum. Diese Kombination soll im Vergleich zur Monotherapie mit QAB149 einen deutlich überlegenen Effekt hinsichtlich der Bronchodilatation haben und könnte daher für COPD-Patienten zu einem echten Meilenstein in der Pharmakotherapie werden.

Im Bereich Transplantation ist AEB071, ein neues immunsuppressives Medikament  mit neuem Wirkprinzip (ein selektiver Inhibitor der Protein-Kinase C) in Entwicklung und wird derzeit in der Transplantation (Niere, Leber) in klinischen Studien geprüft. AEB071 wird außerdem in der Dermatolgie zur Behandlung von Psoriasis getestet. Zur Behandlung von Hepatitis B und C sind eine Reihe von Antiinfektiva in der Entwicklung, so z.B. Albuferon, eine neue Darreichungsform langwirksamer Interferone, zur Behandlung der lebensbedrohlichen Hepatitis-C-Infektionen.

ACZ885 ist ein spezifischer humaner Antikörper gegen Interleukin 1 beta (IL-1β). IL-1β ist ein Zytokin welches bei der rheumatoiden Arthritis (Rheuma) eine wesentliche Rolle beim Entstehen des Entzündungsgeschehens und des Voranschreitens der Krankheit spielt. Novartis führt im Moment klinische Studien durch in denen die Langzeitwirksamkeit und –sicherheit von ACZ885 bei Patienten mit Rheuma überprüft wird. Gleichzeitig wird ACZ885 im Rahmen von klinischen Studien bei Patienten mit Muckle-Wells-Syndrom sehr erfolgreich eingesetzt. Beim Muckle-Wells-Syndrom handelt es sich um eine vererbbare, sehr seltene und schwerwiegende Erkrankung, die bereits im Kleinstkindalter ausbrechen kann. Die Symptome sind sehr vielschichtig, meistens kommt es zu Fieberschüben, Hautausschlägen (Urtikaria), Konjunktividen (Augenbindehautentzündungen) und Gelenkschmerzen. Als langfristige Komplikationen dieser Erkrankung treten Hörverlust bis hin zur Taubheit sowie Amyloidosen (Ablagerungen von Proteinen im Körper, kann zum Funktionsverlust der betroffenen Organe führen) auf. Ausgelöst werden diese Symptome durch einen Gendefekt der zu einer überschießenden Produktion von IL-1ß führt. ACZ885 wird in dieser Indikation in die Haut appliziert und hat sich als sehr gut und lange wirksam erwiesen bei gleichzeitig guter Verträglichkeit. Derzeit ist weltweit noch kein Arzneimittel für die Therapie des Muckle-Wells-Syndroms zugelassen.